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1、I型Hurler綜合征最常見最典型，癥狀也最嚴(yán)重。常于十歲前出現(xiàn)，常因心功能不全或肺部感染而危及生命并導(dǎo)致死亡。目前沒有特效的治療方法。可采用酶替代療法或基因造血干細(xì)胞移植。
2、粘多糖貯積癥是一種先天性遺傳性疾病，基因的異常導(dǎo)致體內(nèi)酸性粘多糖降解酶的缺乏。酶缺乏后，酸性粘多糖無法降解，逐漸在體內(nèi)蓄積，導(dǎo)致進(jìn)行性多器官受累。它是一種遺傳代謝性疾病，主要影響體質(zhì)和智力，導(dǎo)致發(fā)育障礙。根據(jù)不同酶的缺陷，粘多糖疾病可分為八種類型。
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